O defeito genético que causa a doença degenerativa de Huntington pode ser corrigido em pacientes pela primeira vez, segundo soube a BBC.

 

Uma droga experimental, injetada no fluido espinhal, conseguiu baixar, com segurança, os níveis de proteínas tóxicas no cérebro.

 

A equipe de pesquisa, da Universidade College London, diz que agora há esperança de que a doença fatal possa ser parada.

 

Especialistas dizem que esse pode ser o maior avanço já visto na área de doenças degenerativas nos últimos 50 anos.

 

Huntington é uma das doenças mais devastadoras. Alguns pacientes a descrevem como Parkinson, Alzheimer e doença do neurônio motor todas juntas.

 

Peter Allen, 51 anos, está nos estágios iniciais do Huntington e fez parte dos experimentos: "Você pode ficar em um estado praticamente vegetativo, é um fim horrível".

 

A doença afeta famílias. Peter viu sua mãe Stephanie, seu tio Keith e sua vó Olive morrerem dessa forma.

 

Testes médicos mostraram que sua irmã Sandy e seu irmão Frank também vão desenvolver a doença.

 

Os três irmãos têm oito filhos — todos jovens adultos, cada um com 50% de chance de ter Huntington.

 

Cada vez pior

A morte de células cerebrais na doença de Huntington faz com que os pacientes entrem em um declínio permanente, afetando seu movimento, comportamento, memória e capacidade de pensar com clareza.

 

Peter, de Essex, Reino Unido, falou: "É muito difícil ter essa coisa degenerativa dentro de você. Você sabe que o seu dia foi melhor do que o próximo será". O mal de Huntington é provocado por um erro em uma seção de DNA chamada gene huntingtina e geralmente afeta as pessoas no auge da vida adulta - entre os 30 e os 40 anos.

 

Cerca de 8,5 pessoas no Reino Unido tem Huntingon e outras 25 mil vão desenvolver a doença quando ficarem mais velhos. Pacientes morrem 10 ou 20 anos depois do início dos sintomas.

 

Normalmente, esse gene contém as instruções para fabricação de uma proteína, também chamada de huntingtina, que é vital para o desenvolvimento do cérebro.

 

Mas um erro genético corrompe a proteína huntingtina e a transforma em uma assassina de células cerebrais.

 

O tratamento é destinado a silenciar esse gene.

 

Nos experimentos, 46 pacientes tiveram o medicamento injetado no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal.

 

O procedimento foi realizado pelo Centro Neurológico Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia de Londres.

 

Os médicos não sabiam o que poderia ocorrer. Um receio era que a injeção da droga pudesse provocar uma meningite fatal.

 

Mas o primeiro teste em humanos demonstrou que a droga era segura, bem tolerada por pacientes, e que reduzir significativamente os níveis de huntingtina no cérebro.

 

BBCBrasil

James Gallagher