A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) registrou nesta quinta-feira (15) o medicamento EVRYSDI® (risdiplam), da Roche, para tratamento de AME (atrofia muscular espinhal), uma doença genética rara capaz de levar à morte nos primeiros anos de vida.

É o segundo medicamento registrado para a doença neste ano. Em agosto, a agência havia registrado o Zolgensma, fabricado pela farmacêutica Novartis e considerado o mais caro do mundo.

O Zolgensma custa US$ 2,125 milhões, o equivalente a R$ 8,4 milhões, e já havia sido aprovado pela FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador de medicamentos nos Estados Unidos, em outubro de 2019.

A agência destacou que o o novo registro foi priorizado conforme normas que estabelecem procedimento especial para medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras, como é o caso da AME.

A Anvisa afirma que as AMEs são um grupo diverso de desordens genéticas que afetam o neurônio motor espinhal, responsável pelo controle do movimento de músculos do corpo.

A AME 5q é a forma mais comum entre as doenças caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, segundo o órgão. "Apresenta uma prevalência (ocorrência) de um a dois casos para cada grupo de 100 mil pessoas e incidências (novos casos) de um para cada 6 mil até um a cada 11 mil nascidos vivos, conforme estudos realizados fora do Brasil", afirmou por meio de comunicado.

A AME é dividida em subtipos, de 1 ao 5. O subtipo 1 representa aproximadamente 58% de todas as AMEs, com início de sintomas na idade de 0 a 6 meses, com expectativa de vida de menos de dois anos.

Já a AME tipo 2 representa 29% do total de casos, tem início dos sintomas perto dos sete até 18 meses e apresenta expectativa de vida entre dois e 18 anos.

A AME tipo 3 representa 13% dos casos. Os sintomas têm início após os 18 anos e a expectativa de vida é normal, assim como a AME tipo 4, de acordo com dados da Anvisa.

R7